西医治疗粘多糖贮积症的常规方法

发布时间：2023-03-16 11:09:07浏览 :

西医治疗粘多糖贮积症的常规方法：

1. 造血干细胞移植：

这是粘多糖储积症的特异性治疗，起源于20世纪80年代。造血干细胞移植最大的缺点是死亡率高，约为70％左右。目前的共识是对的Ⅰ如果重型患者能在2岁前移植造血干细胞，可以改变疾病的自然过程，促进身高的增加，改善多器官的积累症状，特别是神经系统，但对心脏瓣膜的改善影响不大。Ⅵ骨髓移植也有效，但随着时间的推移，造血干细胞可能会逐渐消除。过去认为造血干细胞移植对Ⅱ类型神经系统的累及没有效果，最近日本的数据显示，3岁前仍有骨髓移植的效果。

2. 酶替代疗法：

这也是对粘多糖储积症的特异性治疗患者缺乏的酶是通过静脉输液提供的，起源于20世纪90年代，2003年被美国使用FDA临床治疗批准。酶替代治疗的优点是安全性好。Ⅰ型，Ⅱ型，Ⅵ均有相应的酶替代疗法。ⅣA型酶目前正处于临床药物试验阶段。Ⅵ型和Ⅰ轻度患者，首选酶替代治疗。造血干细胞移植围手术期间，也应进行酶替代治疗。酶替代治疗非常昂贵。

3. 对症支持治疗:如康复、心瓣膜置换、疝修复、人工耳蜗、角膜移植等。