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1、造血干细胞移植:这是针对粘多糖贮积症的特异性治疗,起源于上世纪80年代。造血干细胞移植最大的缺点是存在较高的死亡率,大概是70%左右。
因蛋白聚糖降解酶先天性缺陷所引起的蛋白聚糖分解代谢障碍。其特征是过多的寡聚糖堆积与排泄。粘多糖病I(H)型患者面容丑陋,形似中国古建筑屋檐下天沟(承C)上的怪物,故也有承C病之称。患者中男性多于女性,多见于近亲结婚者的后代,多有家族史。
大豆异黄酮用于治疗粘多糖贮积病3型的历史 1、首先是在细胞水平以及动物模型水平发现大豆异黄酮能降低细胞内粘多糖的水平。
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